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 神对你很失望 发表于: 2021-12-3 21:26:00|显示全部楼层|阅读模式

[2021年] “小群体”的曙光!天价药谈成背后:国内过半罕见病药已进医保

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源自:新京报
原文标题:“小群体”的曙光!天价药谈成背后:国内过半罕见病药已进医保

  “医保其实我们在讨论一个问题,就是每一个小群体都不应该被放弃”
  在今年11月11日的2021国家医保目录药品谈判现场,一款高价药物的谈判正在紧张进行。国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购建管处处长张劲妮在医保谈判现场的这句话说给了一家美国药企渤健。这场谈判最终进行了一个半小时,企业谈判代表进行了8次商议,最终谈判成功,谈判室内掌声雷动。
  在这次国家医保谈判中,渤健有富马酸二甲酯肠溶胶囊、氨吡啶缓释片和诺西那生钠注射液三款药物入围,前两款药物用于罕见病多发性硬化的治疗,诺西那生钠注射液用于罕见病髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。近两年,诺西那生钠注射液频繁因为高昂的药价吸引到社会各界关注。
  12月3日,2021年国家医保目录调整结果官宣。有7款罕见病治疗药物进入此次医保目录之中,其中包括渤健的氨吡啶缓释片和诺西那生钠注射液。
  病痛挑战公益基金会副理事长王奕鸥对新京报贝壳财经表示,能进入国家医保肯定是非常重要的一件事,目前还有绝大部分的高值药是没有被纳入到医保范围里。
  根据病痛挑战公益基金会统计,截至目前,基于国家《第一批罕见病目录》,在我国明确注册的罕见病适应症药品有87种,涉及46种罕见病;截至2021年国家医保谈判之后,有28种罕见病的58种药物已纳入国家医保目录中。
  国家医保已有28种罕见病用药,此次突破在于“高值药”
  12月3日,国家医保目录谈判结果官宣。数据显示,此次共计74种药品新增进入目录,11种药品被调出目录。2021年国家医保药品目录内药品总数2860种,将于2022年1月1日执行。从谈判结果看,最终94种药品(目录外67种,目录内27种)谈判成功,总体成功率80.34%。目录外67种药品平均降价61.71%。
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图说:11月11日,被屏风遮挡住的医保谈判现场。
  正如同国家医保局谈判代表提到的“每一个小群体都不应该被放弃”,此次新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求,共涉及21个临床组别,患者受益面广泛。
  此次新增进入医保目录中的药品,人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片、阿加糖酶α注射用浓溶液、氯苯唑酸软胶囊7款药物,分别为治疗血友病、遗传性血管性水肿、髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的罕见病药物。
  记者注意到,除此前因治疗费用价格高而受到外界关注的诺西那生钠注射液外,此次进入医保的阿加糖酶α注射用浓溶液为治疗法布雷病药物,此前治疗年费用同样超过百万元。
  “每年其实国家医保目录谈判都会有罕见病药物进入,这一次比较特别的是高值药进入医保的情况,确实是一个突破,也是非常不容易的。特别感谢国家医保局为罕见病群体所做的努力。”
  数据显示,罕见病在人群中的患病率约为3.5%~5.9%,中国的罕见病患者数量约为2000万人。从全球范围看,目前仅有5%的罕见病有有效治疗方法。
  “基于罕见病药品的特殊性,我们更希望国家能针对罕见病用药有特殊的保障机制”,王奕鸥建议,比如设立国家专项用于罕见病用药的基金来降低患者负担、鼓励商业保险将罕见病纳入保障、鼓励地方性保障探索、鼓励慈善等等,多方面、多层次地对罕见病用药进行保障,结合国家医保一起形成多元支付体系。同时,也希望更多医药企业可以研发、引进罕见病用药,满足中国大量罕见病患者的实际需求。
  诺西那生钠为渤健贡献两成收入 百万治疗年费用成过去式
  “今天真的是特别特别激动,太不容易了,我们家孩子等了7年”。在电话中,一位罕见病患儿的母亲喜极而泣。
  北京SMA患儿松子今年已经上小学,他在一岁零一个月时被确诊的是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。资料显示,SMA新生儿发病率约为1/6000~1/100001,常规人群中,约每40-50人就有1个是SMA致病基因携带者。随着SMA患者病程的发展,最终影响吞咽和呼吸,严重威胁患者生命。
  “我们是2015年确诊,当时发现他运动能力不如正常小朋友,我们确诊时医生跟我们说,这个孩子活不过两岁。”
  在很长一段时间,中国对于SMA患者的诊断、就医、用药一直是一个空白。2018年5月,国家卫健委、科技部、工业和信息化部国家药监局和国家中医药局5部门联合印发《第一批罕见病目录》,收录了脊髓性肌萎缩症等121种罕见病。
  从确诊开始,松子父母得到的很多反馈都是“没有任何希望了”,但他们一直没有放弃,一直坚持了解更多的SMA相关知识,之后给孩子用护具、按摩,跟国外的家长聊这个疾病,“那个时候是想,只要把他的生命维持下去,我们都能倾其所有去付出。”
  2016年,美国一家医药公司渤健生产的鞘内注射药物Spinraza(诺西那生钠注射液)在美国获批上市,成为全球首个SMA治疗药物,“我记得特别清楚,那好像是一个圣诞,当时就觉得,我们家孩子有希望了,活下去更有希望了。”
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图说:诺西那生钠注射液产品图
  2019年,通过中国药监局审批,得以进入中国市场。根据渤健官网显示,截至2020年12月31日,诺西那生钠注射液已经在全球50多个国家和地区获批,全球已有超过11000名患者接受诺西那生钠注射液治疗。
  根据渤健2020年年度报告,公司诺西那生钠注射液全年收入为20.52亿美元。记者从渤健财报中看到,诺西那生钠注射液在公司2020年度的收入占比已经近乎两成。
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图说:渤健2020年财报中,披露的诺西那生钠注射液2018年以来收入情况
  最早进入中国之时,诺西那生钠注射液的治疗费用高达140万元。贝壳财经记者了解到,诺西那生钠注射液进入中国后,一开始的定价在70万元一针,根据企业送药政策,买第一针时送三针,买第二针时送一针。患者在治疗中,需要前两个月注射4针诺西那生钠,以后每4个月打一针。第一个年度,需要注射6针诺西那生钠,这样下来就是140万的年治疗费用。
  “70万一针,倾其所有我们能用上一年,但是这个不是一针就见效的药,是要终身用药的,那之后怎么办?”
  松子妈妈告诉记者,周围孩子用药后的好转让自己更加煎熬,陷入自责和内疚之中,“一直到今天上午官宣出来,这个药进医保了!我们还对带孩子去国外治疗的家长说:你们回来吧,我们进医保了,大部分孩子都能用得起药了!”,“国家政策太好了,这份心情真的太难描述!”
  12月3日,美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍对贝壳财经记者表示,目前在美儿SMA关爱中心实名登记注册的SMA患者有两千人,但其中真正使用诺西那生钠注射液治疗的只有四五百人。如今在我国,患者只可以采用诺西那生钠注射液治疗方案,或者选择罗氏的一款药物利司扑兰(Evrysdi)进行治疗。在采用Evrysdi药物治疗中,年治疗费用也在十几万到50万不等。
  或降低至3万元针患者家属期待尽快落地实施
  12月3日早上,收到诺西那生钠注射液进入国家医保的消息时,岳岳妈妈还在为孩子后续治疗做时间规划。
  去年年初,岳岳第一次进行了诺西那生钠注射液的治疗,注射了4针诺西那生钠。但因为治疗费用有限,岳岳已经停药18个月。
  “每年如此高昂的治疗费真的对我们小家庭来说是无法承受的”,岳岳的妈妈对贝壳财经记者表示。这两年,岳岳妈妈等家长一直在倡议地方政府将这款药物纳入医疗救助范围,也更希望这款药物能进入国家医保之中。
  2021年1月,诺西那生钠注射液治疗费用降价至55万元一年,并且进入上海的沪惠保,但岳岳所在医院受限药占比的问题,一直未采购诺西那生钠注射液。
  岳岳妈妈告诉贝壳财经记者,在自己和众多家长努力了很久之后,上海卫健委还特意为此出文,医院采购诺西那生钠注射液不计算药占比之中,“11月这个文件正式给到医院,医院12月份走采购流程,通知我们下周五入院开始治疗”。
  “现在用就是55万,沪惠保最高报销30万”,岳岳妈妈开始考虑是否要等待此次的医保新价格,“这个新国家医保政策说 是在下个月(2022年1月起)实施,但是真的落地到上海要多久我们不确定。”
  岳岳妈妈告诉记者,如果诺西那生钠注射液一针价格能降低至3万,此次等待新医保政策落地后用药,国家医保的报销比例是60%。
  根据人民日报微博发布视频,11月11日诺西那生钠注射液谈判现场中,国家医保局谈判代表给出的报价为33000元,并提出期望企业能够接受。在药企代表的第八次商议后,给出最终报价,最终成交,但最后的谈判价格并未在视频中呈现。
  “多少钱一针的单价现在都不知道,药厂也没有官宣、医保局也没有官宣”,岳岳妈妈表示,自己也仍在等待进一步的消息。
  根据12月3日国家医保局、人力资源社会保障部印发的通知要求,新版国家医保药品目录自2022年1月1日起正式实施。国家医保局表示,目前,各地医保部门正紧锣密鼓地开展信息系统调整、政策衔接、人员培训等工作,争取谈判药品尽早落地。
  进击的医保:本次医保谈判预计为患者减负超300亿
  2021年医保目录更新,是医保政策的又一次进击。国家医保局表示,此次调整始终坚持“保基本”的功能定位,着力更好地满足广大参保人的基本用药需求,继续坚持“突出重点、补齐短板、优化结构、鼓励创新”的调整思路。
  保基本的功能定位上,医保局也始终综合考虑现阶段我国经济社会发展水平、医保基金和参保人员负担能力等因素,坚决杜绝“天价药”进目录。
  此次未进入医保目录之中的“天价药”就有此前同样备受关注的阿基仑赛注射液。阿基仑赛注射液,也就是奕凯达,这款药物是中国首个获得国家药品监督管理局批准上市的CAR-T细胞治疗药品,主要用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。
  这款今年6月才上市的药品,因为治疗效果和高昂价格同时受到关注,也被称为“120万元/针天价药”。
  根据此前国家医保局官网发布的《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》,显示共有271个药品通过初步形式审查。其中包括备受瞩目的阿基仑赛注射液。但在后续谈判过程中,该药物进入谈判阶段。
  当时国家医保局还表示,“解决新药的可及性也不能仅仅依靠基本医保一条道路,可以充分发挥各类补充保险、商业健康保险等渠道功能,通过建立完善中国特色的多层次医疗保障体系,更好地满足不同层次的用药需求。”
  而对于坚决不让“天价药”进目录的背后,是国家医保局对经济性的把握,关乎医保资金的有效利用。
  国家医保局表示,在今年的调整过程中,我们严格把握药品的经济性,经初步测算,新增的74种药品预计2022年增加的基金支出,与目录内药品降价等腾出的基金空间基本相当。因此,从总体上看,近期不会明显增加基金支出。
  “从患者负担情况看,与原市场价格相比,通过谈判降价和医保报销,本次谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。”
  新京报贝壳财经记者 李云琦

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  2021国家医保谈判开启
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