麻省理工新研究：研发儿童期癌症药物面临的困难

　　北京时间6月3日下午消息，为什么研制治疗儿童期癌症的药物如此困难？我们可以为此做些什么？本周六，一份由美国医学学术杂志JAMA Oncology刊出的论文回答了这个问题。该文章提出了一个新的商业模型，旨在为研发治疗儿童癌症的药物募集资金。
　　该份研究，由麻省理工学院教授罗闻全（Andrew W.Lo）等主导，发现一个由私企、政府、和慈善组织组成的联合投资结构对于研发新药物有很大帮助。
　　罗表示：“随着药物研发新时代的到来，科学家们每天都在寻找治疗各类癌症的方法。但出于某些原因，对于儿童期癌症的研究相对落后。为了刺激该领域的创新，我们需要在融资方法上做出改进。如果要问哪个群体是真正需要我们支持并呵护的，我认为是儿童群体。”
　　虽然我们对儿童期癌症的理解越来越深入，并且死亡率也在不断下降。但由于缺少激励机制，医药公司们还是不太愿意为儿童癌症采取新的治疗手段。首先，该类药物的受众群体很小，儿童期癌症是一种罕见的疾病，美国地区每年的确诊病例约为1.5万人。所以医药公司缺少经济上的动力来研发此类儿童期癌症药物。
　　其次，相关医学研究也面临困难，即较少的基因突变儿童能成为此类药物的试验受众。另外，婴幼儿的生理状态与青少年也不一样，与成年人就更不一样了。所以为婴幼儿研制药物显得更为复杂。还有，由于某些药物在使用后会产生毒副作用，所以医药公司需在成年人身上试验成功后才能给婴幼儿用。
　　最后，药物价格也是儿童癌症类药物面临的一大阻碍。为了使得研发儿童期癌症药物对医药公司来说有利可图，投资所需资金在数十万美元到数百万美元之间。
　　为了对抗这些致命的儿童疾病，该份研究的作者们认为需要为此提出一个新的融资方法。这包括来自慈善机构、政府、和私人企业等的支持。该份研究指出此类儿童期癌症药物的预期回报率在-5.6%到22.5%之间。罗指出：“私企将起主要作用，也面临最大风险。慈善机构负责在药物研制的早期为其提供资金支持，政府负责降低此投资的亏本风险。这种联合投资模式才能激起投资者们的兴趣。”
　　为了鼓励其他研究者继续在此领域开展研究，该份研究报告的作者列出了与此相关的详细参考资料，并开源了项目的代码。
　　罗说：“我们的愿景是，政府机构、医药企业、慈善机构、和投资人们被我们的研究成果所激烈，并做出行动。治疗儿童期癌症不是一个政治问题，在良好的财务状况和业务结构下，我们能做得很好。”（小宝）