FDA,Food and Drug Administration;EMA,European Medicines Agency';s;PMDA,Pharmaceuticals and Medical Devices Agency;MCI,Mild cognitive Impairment *这里疾病阶段划分是根据FDA于2018年发布的针对AD的研发指南(详情见表5)。信息来源:以上各机构官方网站和相关期刊论文;药明康德内容团队
其次,监管机构在临床试验设计、临床终点设定等方面均保持了不同程度的灵活性(图表4,如美国FDA指南里提出的“有临床意义的益处”),也鼓励临床试验申办方与其及早沟通和合作。总体上,欧洲药品管理局的人用药品委员会(EMA/CHMP)在指南中提出更多(包括所有AD疾病阶段)、更详细的要求和建议,而FDA的指南则主要关注早期AD阶段(图表4)。特别的,FDA在早期阶段接受单一指标作为主要临床终点的可能,这一点与其以往坚持的双指标评估标准(例如认知+功能)不同(图表5和6)。FDA针对早期AD的新药研发,提出了可能的加速审评通道(图表5)
NIA-AA,the US National Institute on Aging–Alzheimer’s Association;IWG,International Working Group;FDA,US Food and Drug Administration;AD,Alzheimer’s Disease;MCI,Mild Cognitive Impairment 注:白圈里黑色部分定性显示病理变化、认知改变或功能受损的程度;黑色部分越大,程度越深 信息来源:以上各机构官方网站和相关期刊论文;药明康德内容团队
AD,Alzheimer’s Disease;CDR-SB,Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes;CDER,Center for Drug Evaluation and Research;CBER,Center for Biologics Evaluation and Research 信息来源:以上各机构官方网站和相关期刊论文;药明康德内容团队