天价药、假疫苗、基因编辑 盘点2018被误伤的创业者

源自：新京报

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⊙记者：唐亚华　编辑：魏佳

　　一直以来都很“冷”的医疗领域，却在2018年接二连三曝出全民关注的大事件。
　　大家抱怨望尘莫及的天价专利药、痛恨危及性命的假疫苗、怒骂罔顾伦理违规操作的基因编辑，几乎所有人都觉得只有这样才大快人心。
　　但没有多少人注意到，这些领域内潜心耕耘多年的创业者也由此被误伤。
　　每当大事发生，我都第一时间联系了对应领域的创业者，大家无一例外三缄其口。
　　他们的一致看法是，这种时候跳出来像是洗白。即便少数创业者出于私交接受采访，也只是匿名科普专业知识，希望更多人了解行业大多数人做的事，以防被个别事件带偏。
　　违法者当然需要严惩，但我们不希望因为一人一事否定一个行业。寒冬之中，创业者不易，且行且珍惜。

天价专利药有存在的原因
　　2018年7月，电影《我不是药神》大火，剧中有真实原型、有细节、情感铺垫充分的发挥，把买不起的天价专利药、禁止买的救命仿制药这一医疗冷门知识推向舆论中央。
　　很多网友愤怒，这毫无疑问是断了患者所有的生机，把贪图高利润的药物厂家千刀万剐都不为过。
　　但了解了药物研发行业，才知道万事都有AB面。
　　一名匿名创业者告诉我，专利药价格高是因为新药研发具有高投入、高风险、长周期的特点，尽管确实有回报率惊人的品种，但全行业来看，新药研发的IRR水平并非暴利。
　　根据相关报告，2017年全球制药巨头在研发上的投资回报率约3%～12%，抗癌药物平均研发成本超10亿美元，周期在8-15年。
　　站在药企的角度，一般新药的专利期是从申请之日起开始算的20年，但不少专利药研发周期长，上市时就只剩几年专利期了，企业投入巨大，可能投入和产出比不对等，它们会把整个营收规划在专利期内，因为一旦过了专利期，仿制药就会大规模上市。
　　研发成功一种新药的投入巨大，但仿制抄袭的难度和成本相对来说低很多。如果原研药企在低价下无法收回新药研发的成本，将导致没有人愿意研发新的药物，到头来损害的是所有患者的利益。
　　近年来就有很多人发现不少便宜的药买不到了，其实是因为药物便宜到药企生存不下来了，于是放弃了生产，老百姓只能买高价药。同样的，如果都用仿制药而放弃研发，也不会有医疗的进步，所以给药企利润空间和创新动力，才能形成良性循环。
　　这名创业者强调，有了专利保护才能保证不断有新药诞生，让曾经的不治之症不再不治，有经济承受能力的人早一点使用到新药，而让更多人在专利期结束后能使用到低价可靠的药品，最终让所有人受益。

疫苗还是要接种
　　2018年7月，国家食药监总局公告称长春长生生物公司的狂犬病疫苗生产存在记录造假问题。同时，该企业在2017年10月也被发现有百白破疫苗效价不合格的问题。
　　某疫苗研发公司人士表示，长春长生不严格按照生产标准来生产疫苗肯定是违法的，应该受到严惩，但是单拿疫苗这件事来说，这引发了整个行业对国产疫苗的不信任，有的人干脆不接种疫苗，后果非常严重。
　　事实上，出问题的两种疫苗其问题各不相同。狂犬病疫苗是长春长生更改了参数，百白破疫苗是效价不合格。
　　先说狂犬病疫苗，首先不可否认长春长生的违法行为，抛开这一事件，业内人士普遍认为，目前狂犬病疫苗的技术已经比较成熟，更改参数并不会降低成本，长春长生属于个例，通常企业不会为一个能够做到的技术冒着被处罚的风险去作假。
　　至于百白破，它的问题是效价不合格。疫苗的效价问题不能用简单的真假来判定，效价代表的是疫苗打了以后有多久的有效性，它相当于有一个60分的合格线，效价不合格的疫苗可能是只达到了40分，效果不够，不符合规定的标准，但不代表没效果，也不代表对身体有害。
　　他举例，随着技术的更新，有效性的参数是不断上升的，狂犬疫苗1998年的效价参数是1.3（IU），到后来变成2.5（IU），现在是4.0（IU），但不代表之前的狂犬疫苗是假疫苗。
　　百白破是百日咳、白喉、破伤风三种混合疫苗，事实上，现在行业内普遍的情况是白喉疫苗的技术难度较大，三种放在一起要靠综合效价参数来达到合格，因为其中个别疫苗种类技术难度可能会导致疫苗达不到参数而被判定为不合格，但另外两种疫苗的有效性基本可以保证。
　　综上所述，疫苗一定要去接种，不能因噎废食。

不可否认基因编辑科研价值
　　2018年11月，“科学狂人”贺建奎修改了一对双胞胎的基因，创造了“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”，这一不科学、高风险、违反医学伦理和法律法规的事件立即引发讨论。
　　某生物科技公司技术负责人告诉我，他听到这个消息，第一反应是这是个“笑话”，这种重大事件一般不可能通过新闻媒体公布，而是在学界以专业论文或专业报告的形式发布，因为普通大众专业知识欠缺，容易造成误解。
　　据他介绍，基因编辑是近几年出现的一个技术，它可以通过生物编辑的功能，对我们的基因进行编辑，包括基因的删除、插入、改写，这个技术本身发展比较快，前途非常广阔。
　　目前广泛认可的基因编辑应用是对一些功能基因进行有效地检测，比如在细胞组或者动物上插入或删掉某个基因，看它造成的疾病是什么，有什么改良的方法。
　　具体来说，要研究某个基因的功能，把这个基因去除掉再观察生物体的表现就可以辅助研究，例如斑马鱼去掉一个基因发现它的眼睛有问题了，说明这个基因可能和它的眼睛功能之间相关。
　　这是一个新兴的技术，有一定的脱靶风险，安全性不能保证，目前还不适用于人类身上。但也不能因为这场“闹剧”，就否定基因编辑的价值。
　　以上三件事，任何一件都可以列入年度影响力大事件，通过舆论监督让不法行为无所遁形，我们所有人都很欣慰也乐见其成。但同时，希望大众不要“一竿子打翻一船人”，毕竟，创新是社会进步的推动力，也关系到我们每一个人的生活。